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华大基因(300676)
近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发,并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中,药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。基因疗法曾经只是一种理论,现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架,将有助于为这个新市场的持续发展奠定基础。去年,我们发布了再生医学框架草案,提到了加速开发的几种途径,例如突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定(RMAT),这些可能适用于基因疗法的开发机构。今天,FDA为基因疗法的开发、审查和批准推出一个补充框架。在过去的12个月中,FDA批准了三种基因疗法产品。这反映了该领域的快速发展。我们达到了一个拐点,能够可靠地将基因盒(gene cassettes)输送到体内、细胞和人体中。未来,我们预计该领域将继续向前发展,可能会有许多治疗衰弱性疾病的基因疗法获批。这些疗法有很大的希望。我们的新举措旨在促进这一创新领域的发展。基因疗法正在针对许多疾病领域进行研究,包括遗传疾病,自身免疫疾病,心脏病,癌症和艾滋病。我们期待与学术界和研究界合作,为更多患者提供安全有效的产品。但我们知道,我们仍然需要了解基因产品的工作原理,如何安全地使用它们,以及它们是否能够在体内继续正常工作而不会产生长期副作用。与
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股友vTXkHc:
即使可能存在不确定性,我们也需要确保患者安全,防患于未然比什么都重要的